COOLna

Lidé s vzácnou dědičnou nemocí motýlích křídel mají novou naději, že jim lékaři pomohou zmírnit utrpení, které prožívají kvůli praskající kůži.

V Česku žije okolo 360 lidí s nemocí epidermolysis bullosa (EB), které se říká nemoc motýlích křídel. Denně trpí bolestí a dalšími problémy. Kvůli genetické poruše mají totiž kůži tenkou jako motýlí křídla. Ta při sebemenším tahu, tlaku či tření praská a tvoří se na ní puchýře i otevřené rány, které je třeba chránit před vznikem infekce. Nemoc je nevyléčitelná a zkracuje život. Zmírnit lze jen příznaky, ale ani to není snadné. Výzkumný tým Lékařské fakulty Masarykovy univerzity a Fakultní nemocnice v Brně se teď snaží ověřit efekt buněčné terapie.

Cílem je vyvinout speciální hojivé obvazy. Nyní brněnští odborníci zahájili testování na pacientech, kterým vstřikují buněčný preparát do nemocné kůže. Potřebné buňky získali liposukcí stehen dvou žen.

Ve světě podobné výzkumy běží a existují i léčivé buněčné preparáty, ale u nás zatím dostupné nejsou.

„Víme, že mezenchymální stromální buňky (MSC), což jsou kmenové buňky, které lze získat z různých tkání včetně tuku, napomáhají v lidském organismu opravám poškozených tkání a usměrňují přehnané funkce imunitního systému,“ uvedla imunoložka Lenka Zdražilová Dubská. „Podle našeho dosavadního výzkumu mohou hojit akutní i chronické rány různého původu včetně ran na kůži pacientů s nemocí motýlích křídel,“ doplnila.

Odbornice pracuje v laboratořích brněnské nemocnice i lékařské fakulty. Ve výzkumném týmu má na starosti kontrolu kvality buněčných léčivých přípravků. Cílem celého výzkumu je podle ní vyvinout speciální hojivé obvazy s MSC buňkami na nanotextilii, jež se na kůži po několika dnech sama rozloží.

„Akademický výzkum běží už několik let, ale teď jsme zahájili první fázi testování na pacientech. Nejdříve ověříme bezpečnost a účinnost léčby na skupině čtyř dospělých pacientů. Pokud vše dopadne dobře, budeme postupně pokračovat s dalšími skupinami včetně jedenácti dětí,“ doplnila imunoložka.

Experti měli několik možností, jak získat potřebné kmenové buňky. Zvolili odsávání tuku z vnitřní strany stehen dárkyň s nadváhou, kterým není více než 40 let. Zatím šly na operační sál dobrovolně dvě ženy, které podstoupily liposukci proto, aby pomohly dobré věci. „Nic za to nedostanou, ale nemusely nic platit,“ popsala imunoložka.

Ženy, které napadá, že je to snadná cesta, jak ušetřit tisíce či spíš desetitisíce korun za liposukci stehen na soukromých klinikách, však mají smůlu. Výzkumníci totiž nyní žádné dárkyně nehledají. Nejdříve asi za půl roku. A podmínkou je, že nesmí jít o ženy morbidně obézní, protože je tam riziko zdravotních potíží včetně toho, že i jejich tuková tkáň je patologická.

„Buňky od dvou dárkyň nám vystačí na měsíce, protože v čistých laboratořích jsme je kromě jiných úprav namnožili a zamrazili. Když má ošetřující lékař pacienta vhodného k léčbě, tukové buňky rozmrazíme, znovu namnožíme a připravíme 100 mikrolitrů speciální tekutiny s obsahem asi dvou milionů MSC buněk,“ popsala imunoložka.

Zmíněné množství se vejde do tenké injekční stříkačky. Její obsah lékař aplikuje pacientovi s nemocí motýlích křídel do vybrané léze, tedy postižené části kůže o velikosti asi centimetr krát centimetr, a po měsíci postup opakuje. Při kontrolách sleduje reakci organismu a postup hojení ve srovnání s neléčenou podobnou lézí na jiném místě.

V polovině října dostal buněčný preparát první z pacientů. „Po čtyřiadvacetihodinovém sledování v nemocnici byl v dobrém stavu propuštěn domů. Na kontroly bude docházet rok. V těchto dnech dostane druhou a poslední injekci s preparátem. Do konce letošního a začátkem příštího roku dostanou přípravek další tři pacienti. Pokud se potvrdí, že léčba je bezpečná, zařadíme do studie další nemocné,“ nastínila Lenka Zdražilová Dubská.

Protože jde o léčbu experimentální, nehradí ji zdravotní pojišťovny. Ale ani pacienti. Studii podporuje mimo jiné stát prostřednictvím výzkumné sítě CZERIN při Masarykově univerzitě i pacientská organizace DEBRA, která usnadňuje život lidem s nemocí motýlích křídel.

„Na výzkumu buněčné terapie se podílíme už 11 let. Na začátku jsme kupovali přístroje na izolaci kmenových buněk. Jsme také prostředníky mezi lékaři a pacienty, sledujeme jejich stav a přispíváme jim i na cestovní náklady, případně ubytování, pokud přijíždějí do Brna ze vzdálenějších míst,“ uvedl ředitel organizace DEBRA Pavel Melichárek. Podotkl, že do výzkumu dosud investovali přes milion korun.